精誠醫學情報中心通訊 第13期

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發表時間:2019-12-11 17:11

淺談干細胞治療現狀


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干細胞是一類具有不同分化潛能,并在非分化狀態下自我更新的細胞。

干細胞治療是指應用人自體或異體來源的干細胞經體外操作后輸入(或植入)人體,用于疾病治療的過程。

在很多傳統手段無法攻克的疾病面前,干細胞療法讓人們看到了希望,是極具前景的科學和醫學新領域之一。

(干細胞潛在治療作用詳見下圖1)

與此同時,實驗室技術的易得性,大大降低了細胞治療的行業門檻。

那么,面對干細胞療法,其有效性具體如何?

有了干細胞療法,面對疾病,我們是否可以高枕無憂?

患者的安全是否得到了充分保障?

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圖1:干細胞潛在治療作用

目前,干細胞臨床研究主要集中在角膜緣干細胞、神經干細胞、多能干細胞和間充質干細胞。

但是,大多數研究仍處于發展的早期階段。

急性疾病(如脊髓損傷或心肌梗死)立即治療的需求與保證每個細胞系的質量控制所需成本和時間的矛盾,使得個性化的細胞治療不切實際。

直接面向消費者的干細胞治療市場(特別是在互聯網上)正在迅速增長,而其有效性尚未通過徹底的醫學審查得到證實。

此外,部分機構和人員利用大家對這些產品良好前景的充分信任,非法制造或銷售所謂的治療,并虛假宣傳該療法的獲益,最終將患者置于風險之中。

面對干細胞帶來的一系列的挑戰,

監管當局已采取相應的措施。

美國食品藥品管理局(FDA)于2017年12月制定了更細致和嚴格的干細胞產品監管的規范性文件,明確將干細胞產品納入“生物類”藥品進行監管和審批,從而增加了干細胞產業準入門檻。

2003年中國食藥監總局(CFDA)頒布了《人體細胞治療研究和制劑質量控制技術的指導原則》,把干細胞產品納入藥物進行監管,在當時的背景下促進了中國干細胞產品的發展。

2009年將干細胞等細胞治療作為第三類醫療技術進行管理,大大降低了進入干細胞行業的門檻。

2011年底,中國政府對干細胞治療進行了整頓;12月,衛生部和CFDA聯合發布《關于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》,要求2012年7月1日之前停止所有新的干細胞項目申報。

2013年,衛生部出臺了《干細胞臨床試驗研究管理辦法》、《干細胞臨床試驗基地管理辦法》、《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則》三個征求意見稿。

2015年,國家衛計委、CFDA聯合發布了《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行)》和《干細胞臨床研究管理辦法》,后者稱為中國首個針對干細胞臨床研究管理的規范性文件;同時,國家衛計委廢除了中國三類醫療技術。

2015年著手起草,2017年底發布了《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》,旨在進一步規范中國細胞治療產品的研發,提高其安全性、有效性和質量可控性水平。

自此,中國未來的干細胞治療產品都將按照新藥進行嚴格監管和審批。

干細胞治療相關的監管指導意見相繼出臺,生物技術公司的前期基礎科研結果和臨床試驗數據的積累等都為干細胞治療行業的發展打下良好的基礎。

相信干細胞療法改善人類健康的巨大潛力可以得到充分發揮。

參考文獻:

[1]. Blau HM. Daley GQ. Stem Cells in the Treatment of Disease. N Engl J Med. 2019 May 2;380(18):1748-1760.

[2] Charo RA. Sipp D. Rejuvenating Regenerative Medicine Regulation. N Engl J Med. 2018 Feb 8;378(6):504-505.

[3] FDA Regulatory Considerations for Human Cells, Tissues, and Cellular and Tissue-Based Products: Minimal Manipulation and Homologous Use. 2017

[4] 《干細胞制劑質量控制及臨床前研究指導原則(試行)》.2015

[5] 《細胞治療產品研究與評價技術指導原則(試行)》.2017


編輯范婷婷、許慧、景成、劉素平、趙倩南、李潔云、王瀚輝、楊佩雷

郵箱journal@giantcro.com


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